NOVITA’

Posted on Feb 15, 2015

COLLIRIO

Esistono due colliri sperimentati e approvati per il trattamento e la cura della cistinosi a livello oculare:

CYSTADROPS

è una formulazione in gel della Orphan Europe, la quale dice che la scelta della formulazione in gel è più stabile, può restare fuori dal frigorifero per una settimana e funzionale perchè si mette solo 4-5 volte al giorno.

Il Cystadrops® è prodotto dalla Orphan Europe ed è stato designato farmaco orfano dalla

Commissione Europea il 7/11/2008 secondo le vigenti norme europee di “Good Manufacturing Practices”.

Il farmaco non è, allo stato, in commercio in nessun paese dell’Unione Europea (UE) ma è stato ed è utilizzato per il trattamento della cistinosi in un ampio numero di pazienti dietro autorizzazione delle autorità sanitarie e regolatorie dei singolo stati per l’uso in specifici pazienti .

E’ in corso la procedura per ottenere la commercializzazione centralizzata presso l’EMA (European Medicines Agency).

La sicurezza e l’efficacia di Cystadrops® sono state verificate dalle seguenti sperimentazioni cliniche:

1. OCT-1 (sperimentazione di fase II open label) svolta su 8 pazienti volta ad accertare sicurezza ed efficacia del prodotto;

2. CHOC study (sperimentazione clinica di fase III EudraCT Number:2009-012564-13) svolto su 31 pazienti nella fascia d’età compresa fra i 2 ed i 62 anni.

L’AIFA (agenzia italiana del farmaco) ha autorizzato con propria determinata in data 30/12/2014, pubblicata in Gazzetta ufficiale il 15/01/2015 , l’inserimento nell’elenco dei medicinali a totale carico del SSN della specialità Cystaran, previsto dalla legge 648/96, la quale dispone:

“Qualora non esista valida alternativa terapeutica, sono erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, a partire dal 1 gennaio 1997, i medicinali innovativi la cui commercializzazione e’ autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, i medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e i medicinali da impiegare per un’indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, inseriti in apposito elenco predisposto e periodicamente aggiornato dalla Commissione unica del farmaco conformemente alle procedure ed ai criteri adottati dalla stessa. L’onere derivante dal presente comma, quantificato in lire 30 miliardi per anno, resta a carico del Servizio sanitario nazionale nell’ambito del tetto di spesa programmato per l’assistenza farmaceutica.”

Per ordinare il farmaco i farmacisti ospedalieri, come previsto dall’allegato 1 alla determina del’AIFA, potranno rivolgersi al seguente indirizzo email direzione@orphan-europe.com

CYSTARAN

Purtroppo il collirio Cystaran prodotto dalla Sigma Tau non è stato inserito nelle liste previste dalla legge 648/96, come invece era stato richiesto unitamente all’altro prodotto Cystadrops, probabilmente a causa del costo più alto rispetto a Cystadrops.

IL collirio Cystaran è un farmaco approvato negli Stati Uniti il 4 ottobre 2012, dopo molti anni di sperimentazione su più di 300 pazienti, disponibile da quella data in quel paese. Per quanto riguarda invece l’Europa non è ancora stata chiesta la registrazione Europea, quindi il collirio può essere distribuito in base alle norme dei vari paesi che lo richiedono. La norma che in Italia consente di poter prescrivere questo prodotto a carico del SSN è la legge 648/96.

La grossa differenza sta nel fatto che il costo di Cystadrops è a carico del SSN mentre per il Cystaran il costo deve essere approvato e sostenuto dalle singole ASL di appartenenza.

Speriamo in futuro di poter inserire anche il collirio Cystaran della Sigma Tau nelle liste della 648/96.

Per eventuali ordinativi del collirio Cystaran deve essere contattata la società Interlabo ai seguenti recapiti:

INTERLABO srl.

Via G. Mazzini 8

24047 Treviglio (BG) – Italy

Phone +39 0363.304757

Fax +39 0363.40849

Mobile +39 335.5958093

e-mail: susanna.teich@interlabo.it